La terapia génica en las enfermedades oculares

Los genes, que se encuentran en nuestras células, juegan un papel muy importante en nuestra salud. Estos segmentos de ADN contienen toda la información sobre cómo deben funcionar las células de nuestro organismo. Cuando cambian o desaparecen pueden causar enfermedades, pero también pueden tener la clave con la información para curarlas.

En esto precisamente se centran las terapias génicas. Estas terapias tratan la enfermedad en su origen, introduciendo copias corregidas del gen en algunas células para luchar contra enfermedades en las que hay un gen defectuoso.

La Oftalmología es uno de los campos en los que se están investigando estas terapias, ya que algunas enfermedades de la retina tienen su origen en defectos genéticos, como por ejemplo las distrofias hereditarias de la retina, un grupo de trastornos en los que una alteración en un gen puede conducir a la degeneración de la retina y a la ceguera.

Este tipo de enfermedades suelen ser graves, crónicas, progresivas, discapacitantes y producen una reducción parcial o una pérdida total de la visión. Entre las más frecuentes se encuentran como la Amaurosis congénita de Leber, la Retinosis pigmentaria y la Enfermedad de Stargardt.

Las terapias génicas también se aplican a otras enfermedades raras, de las que en la mayoría de los casos se desconocen sus causas, de modo que investigar en el origen genético de estas enfermedades permite encontrar un tratamiento que mejore la calidad de vida de las personas que la sufren.

Puede sonar a ciencia ficción, pero una de las características que tienen las terapias génicas o celulares es que son capaces de eliminar y modificar las células fuera del cuerpo del paciente para luego reintroducirlas modificadas contribuyendo así a detener el avance de la patología o a eliminarla de forma definitiva.
Otras terapias génicas son capaces de introducir una copia corregida del gen directamente en las células del órgano diana haciendo que estas células puedan a partir de ahí expresar el gen correctamente.

Así pues, mientras en los tratamientos convencionales debemos tomar fármacos de forma regular y durante largos períodos de tiempo, la mayoría de terapias celulares y genéticas están diseñadas para ser tratamientos únicos, ya que el hecho de intervenir en la causa de la enfermedad una sola vez puede resultar en una cura de por vida. Suena revolucionario, ¿no? Pues permanece atento, porque te iremos contando más de cómo se está avanzando en esta área. Para mantenerte al día sobre lo último en innovación y salud síguenos en nuestra redes sociales de Twitter y Facebook.